Philips y Glygenix Therapeutics desarrollarán terapia génica con ultrasonido

(Woodbridge, CT, EUA) han anunciado un acuerdo de investigación conjunto para investigar la factibilidad de usar tecnologías de ultrasonido para la terapia génica. En particular, la colaboración explorará el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glicógeno tipo 1a (GSD-1a), en estudio preclínicos.

La colaboración une la experiencia de Philips en tecnologías de imagenología médica para el diagnóstico y los procedimientos médicos mínimamente invasivos, con la experiencia de GlyGenix para corregir el defecto genético en la GSD-1a. El potencial para suministrar genes usando un método dirigido será un avance significativo para corregir los defectos genéticos y podría ofrecer el prospecto de curar enfermedades hereditarias como la GSD-1a”, comentó William Fodor, director científico de GlyGenix Therapeutics. "Las técnicas de suministro de ADN mediante ultrasonido de Philips ofrecen la oportunidad de suministrar genes sin las restricciones de tamaño y limitaciones de los sistemas de empaque virales y, por lo tanto, abren la puerta para el desarrollo de genes terapéuticos más robustos y efectivos”.

"Los sistemas de imagenología médica ya juegan un papel crucial en los procedimientos médicos mínimamente invasivos como la apertura de arterias obstruidas, corrigiendo las enfermedades de ritmo cardíaco o tomando muestras de biopsias de tejido de lesiones sospechosas”, dijo Henk van Houten, vicepresidente sénior de Philips Research y jefe del programa de investigación en salud. El desarrollo de técnicas de ultrasonido que pudiesen dirigir el suministro de drogas, genes y células madre a partes específicas del cuerpo abre otras posibilidades para mejorar el cuidado de los pacientes”.

La GSD-1a es una enfermedad hereditaria que hace imposible que el cuerpo regule los niveles de azúcar (glucosa) sanguíneos, debido a un gen defectuoso G6Pasa que impide que el cuerpo produzca una enzima llamada glucosa-6-fosfatasa. Aunque es una enfermedad rara, afectando solamente a aproximadamente 1 de cada 100.000-200.000 nacimientos en los Estados Unidos, solamente, reduce significativamente la calidad de vida de los pacientes y puede producir comorbilidades potencialmente mortales en la edad adulta temprana. Actualmente, no hay tratamientos curativos aprobados para la GSD-1a. La corrección del defecto que la causa podría ofrecer el prospecto de una terapia efectiva que permitiría que los pacientes con GSD-1a tengan una vida normal.

Las terapias génicas actuales que dependen únicamente de la sangre para suministrar moléculas de genes correctivos típicamente no suministran cantidades suficientes a los órganos blanco. Sin embargo dirigiendo el ultrasonido concentrado a los órganos blancos después del suministro de ADN, se ha demostrado, en estudios preclínicos, un aumento en la captación mediante un proceso conocido como sonoporación. La sonoporación aumenta la permeabilidad de las paredes celulares para permitir la captación de moléculas grandes, permitiendo el suministro de genes terapéuticos.

En comparación con las terapias génicas actuales que usan vectores virales para infectar células, esta técnica con ultrasonido no tiene riesgo de una respuesta antiviral inmune o inflamatoria. Además, este método dirigido podría reducir los efectos colaterales.

El tratamiento propuesto se conoce como el suministro de ADN plásmido (pADN) mediado por ultrasonido. El programa de investigación se concentrará específicamente en el suministro de un pADN terapéutico de G6Pasa humana funcional, al hígado, el órgano primario responsable por el almacenamiento de glicógeno y la liberación de glucosa. Los estudios preclínicos para investigar la factibilidad de la técnica serán realizados por Philips Research y GlyGenix Therapeutics en colaboración con la división de genética médica de la Escuela de Medicina de la Universidad de Duke (Durham, NC, EUA), un líder reconocido en diagnóstico de GSD-1a, cuidado administrado, genética pediátrica y modelos experimentales.

GlyGenix Therapeutics tiene una licencia mundial exclusive para el gen G6Pasa, las proteínas y las mutaciones relacionadas para el tratamiento de GSD-1a. GlyGenix buscará obtener una designación de droga huérfana para el tratamiento de GSD-1a, con lo que obtendría siete años de exclusividad en el mercado.

GlyGenix Therapeutics es una compañía de biotecnología privada que desarrolla soluciones terapéuticas para enfermedades metabólicas severas. El interés inicial de la compañía es el uso de productos de terapia génica con sistemas de suministro no virales para el tratamiento de GSD-1a, una enfermedad genética del hígado, rara y severa, para la cual no existen terapias aprobadas. Con la ayuda de un número considerable de datos clínicos, GlyGenix Therapeutics está colocada para acelerar el inicio de ensayos clínicos para el tratamiento de GSD-1a.

Enlaces relacionados:
Philips Healthcare
GlyGenix Therapeutics
Duke University School of Medicine